ABSTRACT
La pneumopathie interstitielle diffuse (PID) liée à la sclérodermie systémique (ScS) est la principale cause de mortalité au cours de cette connectivite [1]. Le déclin fonctionnel est l'un des facteurs pronostiques majeurs de la PID-ScS et l'évaluation de la capacité vitale forcée (CVF) est un élément essentiel du suivi des patients [2]. Le nintedanib est un inhibiteur de tyrosine kinase ayant démontré une efficacité dans la PID-ScS en ralentissant de manière significative le déclin de la CVF [3]. Il n'y a pas de données en vie réelle de l'utilisation de ce traitement dans la PID-ScS. Évaluation de l'efficacité et du profil de tolérance du nintedanib chez les patients atteints de PID-ScS en vie réelle en France. Recueil de données multicentriques sur appel à observations à travers le GFRS, la SNFMI et Orphalung. Les données ont été obtenues de façon ambispective avec recueil des paramètres épidémiologiques, cliniques, paracliniques incluant notamment les données scanographiques, fonctionnelles et cardiaques. Cent cinq patients ont été inclus dans 11 centres. Soixante-seize (74 %) étaient de sexe féminin, l'âge moyen des patients était de 58 ± 11 ans. Cinquante et un (48 %) avaient une ScS diffuse, 58 (60 %) des anticorps anti-topoisomérase 1. Le délai médian entre le 1er signe hors Raynaud et l'introduction du nintedanib était de 6 ans (1 ;41). La PID-ScS était étendue (> 20 % du poumon) dans 60 % des cas et l'aspect scanographique était celui d'une PINS dans 85 % des cas. La CVF moyenne à l'introduction du nintedanib était de 1,96 ± 0,47 L en valeur absolue (64 ± 15 % en % de la théorique). La DLCO moyenne était de 36 ± 11 %. Les données étaient disponibles à 6 mois de l'introduction de nintedanib chez 60 patients. Sept patients (12 %) avaient interrompu le traitement pour intolérance digestive (diarrhées dans 5 cas, 1 perte de poids importante) et il y avait 1 décès (décompensation cardiaque). Chez les 53 patients restants, la perte moyenne de CVF était de 10 ± 120 mL à 6 mois de traitement par nintedanib vs 165 ± 225 mL dans l'année précédant l'introduction du traitement. Deux patients avaient présenté une infection sévère (1 infection à SARS-CoV-2 ;1 infection à Clostridium difficile). Vingt-deux (40 %) patients avaient présenté des effets indésirables dont 17 des diarrhées, 6 des douleurs abdominales, 4 une majoration du RGO, 4 des nausées ou vomissements et 7 une perte de poids > 5 kg. La population PID-ScS de cette étude en vie réelle du nintedanib présente des caractéristiques épidémiologiques proches de celle de SENSCIS [3]. Cependant la CVF et la DLCO de ces patients sont plus basses que celles de la population de SENSCIS (respectivement 1,96 ± 0,47 L vs 2,46 ± 0,74 L et 36 ± 11 % vs 53 ± 15 %). À 6 mois, on observait un déclin de la CVF des patients sous nintedanib plus faible que le déclin dans l'année précédant le début du traitement. Les résultats actuels à 6 mois mettent en évidence un profil de tolérance proche de celui observé au cours de la fibrose pulmonaire idiopathique, notamment sur le plan digestif. Ces premiers résultats en vraie vie dans une population de PID-ScS plus sévère que l'essai pivot suggère que le nintedanib limite le déclin de la CVF à 6 mois. On observe un nombre important d'effets secondaires en particulier sur le plan digestif qui renforcent la nécessité d'une meilleure gestion de ceux-ci. Les données complémentaires de cette étude encore en cours permettront d'avoir des données supplémentaires à 6, 12 et 24 mois. (French) [ FROM AUTHOR]